猫沙霍夫病模型

腺相关病毒（AAV）载体通过递送功能性基因来恢复Hex活性，在小鼠实验中已取得显著成效。然而，由于人类大脑的复杂性和体积，大型动物模型的引入显得至关重要。猫沙霍夫病模型因其大脑解剖学和代谢特性与人类相似，成为小鼠实验与人类临床试验之间的重要桥梁。